各位家人好啊，在之前整理的几篇文章中，我们针对大家关心的几个高频共性问题，一起学习了临床试验的一些基本概念。
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今天，咱们继续来聊聊临床试验中一个非常重要的部分——临床试验分组设置和一些常见的设计类型。
首先说说什么是对照组。
最近正是中高考的录取阶段，和亲朋好友讨论最多的就是考试成绩了，虽然都一直在喊卷不动不要卷了，但不得不承认考试仍是目前判断学习能力的一个相对公平公正的方式。要判断一个学生是“真聪明”还是“运气好”，能分到“快班”还是“普通班”，得让TA和一群水平差不多的学生一起考试，对吧？
临床试验也是一样：要验证新药/新疗法是否有效，必须把患者分成不同的“考试组”——有的用新药（试验组），有的用现有标准治疗（对照组）。通过对比两组的“考试成绩”（疗效、副作用等），才能确定新药/新疗法到底有没有用。
可能有些家人会想，既然好不容易入组了就赶紧用新药啊，为什么还要设置对照组？这不是耽误时间吗？其实不然，对照组在临床试验中扮演着至关重要的角色，它就像是一把“尺子”，帮助医生和科学家们准确地衡量新药或新疗法是不是真的有效、是不是比现有疗法更好、更安全。
假设现在有个治疗骨髓瘤的新药叫“XX抑制剂”，我们要验证它是否比现有药物“YY抑制剂”更好。这时候需要找100名患者，分成两组：
• 试验组（50人）：吃“XX抑制剂”；
• 对照组（50人）：吃“YY抑制剂”（现有的标准治疗）。
3个月后，比较两组患者的疗效、副作用发生概率。如果试验组的患者缓解情况更好、副作用更少，才能证明“XX抑制剂”确实更好。对照组是“参照标准”，没有对照组就不知道新药是“真有用”还是“碰运气”，可以让结果更可信。
至于大家担心的会不会备份到安慰剂组，目前大部分骨髓瘤的相关临床试验，除非研究需要，大多数情况下对照组用的是现有标准治疗（比如骨髓瘤的VRd方案，了解更多可阅读：我的骨髓瘤初治方案和别人一样吗？），确保患者不会因为参加试验而耽误治疗。
对照组里除了标准治疗组、安慰剂组，也会有不同剂量组，就是都用同一种新药，但剂量不同 (如：低剂量组、中剂量组、高剂量组)，以寻找最佳治疗剂量（效果足够好，副作用能耐受）。
当你在阅读一个临床试验的招募信息时，可以看看试验分组部分内容，试验方案里有多少组就叫多少臂。单臂即一个试验组，无对照组；双臂就是一个试验组，一个对照组；三臂即一个试验组，两个对照组。
了解了对照组的重要性，我们再来看看临床试验常用的几种“设计类型”，这些术语听起来可能有点复杂，但其实原理都很简单，随机、开放、单臂、双盲这 4 个词，咱们一个个来学习了解。
截图来源：药物临床试验登记与信息公示平台
1、随机：公平抽签，避免偏倚
当你听说一个临床试验是“随机”的，这意味着参与试验的患者会被随机分配到不同的治疗组（比如新药组或对照组）。“随机”就像抽签一样，每个人都有相同的机会被分到任何一个组，这样能最大限度地保证每个组的患者在年龄、病情、身体状况等方面都尽可能相似。
为什么要随机呢？想象一下，如果医生可以自己决定让哪个病人用新药，哪个病人用旧药，那可能就会把身体状况好的病人分到新药组，这样即使新药效果不怎么样，看起来也会因为患者本身状态好而“表现不错”。随机分配就能避免这种“人为偏倚”，让试验结果更可靠、更公平。
2、开放：大家都知道用的什么药
“开放性”试验是最直接的一种设计。在这种试验中，医生和患者都知道患者正在接受哪种治疗。比如，医生知道患者用的是新药还是标准治疗，患者也知道自己用的是什么药。
开放性试验的优点是比较简单直接，成本相对较低。但缺点是可能会产生一些心理影响，比如患者如果知道自己用的是“新药”，可能会心理上觉得效果更好，或者医生在观察时也可能因为知道治疗方案而产生一些预设判断。
什么样的试验组会采取开放性试验呢？以骨髓瘤为例，当新药/新疗法和标准治疗的外观、用法差异很大（比如一个是口服药，一个是静脉注射；或者一个是皮下注射，一个是静脉输液），那患者和医生从给药方式一眼就能看出来了，这时候只能做开放性试验。
3、单臂：只有试验组（用新药），没有对照组（不用标准治疗对比）
“单臂试验”顾名思义，就是试验中只有一个治疗组，所有入组的患者都接受同一种试验药物或治疗方案。这种设计通常在新药的早期临床试验中使用，目的是初步观察新药的安全性以及在特定疾病中是否具有治疗潜力。
单臂试验的优点是效率高，可以快速评估新药的初步效果。但它的局限性也很明显，因为它没有对照组，所以无法直接比较新药和现有疗法哪个更好，医生会参考历史数据来判断。
还是以骨髓瘤为例，如果一个试验组针对的是目前没有满意治疗选择的复发/难治骨髓瘤患者群体，而早期实验室或小规模研究显示这个新疗法（如某些CAR-T、新型双抗）可能有突破性效果，需要快速验证。这个时候患者通过入组能够快速用上新疗法，如果它的效果好于过去类似病人的标准治疗效果的话，也有可能获批。
4、双盲：医生和患者都不知道
“双盲”是临床试验中最高标准的一种设计。这里的“双”指的是医生和患者。在双盲试验中，患者不知道自己接受的是试验药物还是对照药物，医生也不知道自己的患者接受的是哪种药物。通常会有一个独立的第三方来记录谁接受了什么治疗，只有在试验结束后，才会揭盲公布结果。
为什么要“双盲”呢？这能最大限度地避免上面提到的“心理作用”和“人为偏倚”。比如医生可能更关注试验组患者，无意中多关心、多检查，导致结果偏差；或者患者知道自己用新药，心理作用让病情“看起来”更好。
患者不知道自己用的什么药，就不会因为心理暗示而影响对病情的感受；医生不知道患者用的什么药，在评估患者状况时也会更加客观，避免预设立场。因此，双盲试验的结果通常被认为是最可靠的。
总结
对照组就像是一把衡量新药效果的“尺子”，确保我们能准确评估新药/新疗法是否真的有效。
随机分配保证了试验的公平性，让不同组的患者尽可能相似。
开放性试验简单直接，但信息公开。
单臂试验是新药/新疗法的“初体验”，初步评估安全性和有效性，能更快用上新药/新疗法。
双盲试验则是最高标准，最大限度地减少了主观偏倚，让试验结果更具说服力。
了解这些知识，能帮助大家更好地理解临床试验的严谨性，更理性地看待参与试验的意义——您不仅是“受试者”，更是推动医学进步的“贡献者”。如果你对正在进行的临床试验有疑问，或者想了解更多信息，请务必咨询你的医生团队，他们会为你提供更为专业的解答。
希望通过今天的介绍，大家能对临床试验中的“对照组”和各种“设计类型”有了更清晰的认识。
你或你的家人是否考虑过参加临床试验？最担心的问题是什么？欢迎在评论区留言互动。
声明：本文中涉及的信息仅供骨髓瘤病友及家属交流参考，不作为治疗用药推荐，具体诊疗方案请遵从专业医生的意见或指导。
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发表于 2025-7-11 18:21:22
发表于 2025-7-16 20:12:16
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