骨髓瘤之家
骨髓瘤家人的自留地
家人同行录
在《家人同行录》，我们聚焦于骨髓瘤病友家庭，深入骨髓瘤病友及其家庭成员的内心世界，传递他们在面对这一复杂疾病时的挑战，旨在体现骨髓瘤病友及家属在抗击疾病过程中的相互扶持、勇敢与期望。
本期家人：@时光（病友家属）
近年来，创新疗法不断落地，CAR-T在骨髓瘤治疗中的应用正一步步走进更多患者的现实生活。目前，我国已有三款CAR-T产品获批，主要用于三线后复发难治性骨髓瘤患者。
图片参考链接：骨髓瘤治愈到来之前
随着使用人群的逐渐扩大，病友社群中CAR-T讨论的频次也逐渐提高了。这一疗法也不再是“遥不可及”的高科技代名词，而成为我们许多家庭心中新的希望之光。
在海外，CAR-T疗法正逐步向更早期治疗阶段推进。以美国为例，FDA已经将传奇的BCMA CAR-T产品（西达基奥仑赛注射液，CARVYKTI)适应症进一步前移到：“至少一线治疗后来那度胺耐药”的患者”。这意味着，在国际骨髓瘤领域，CAR-T的使用时机已经从传统的末线救助，迈向更早期的二线阶段。
这种治疗方法的发展趋势也正在被我国企业积极跟进中。例如，驯鹿生物正在开展二线CAR-T试验，让更多患者有机会在较早的治疗阶段，接触CAR-T治疗产品。
今天，我们特别邀请到一位参加驯鹿二线试验组的病友家属，来分享一下她的亲身经历与心路历程。希望今日份的真实故事，能给大家带来一点启发、鼓舞和勇气。
1、基本情况介绍
大家好，我是时光。和很多人一样，我是爸妈嘴巴里的“不怎么听话“的儿女，但我也是在巨浪面前努力守护小小家庭的女孩。以下是我们的经历和一些思考。
我爸爸的治疗经历如下：
2、 那个让我一夜之间长大的电话
面对家人疾病，最痛苦的莫过于是一开始什么都不知道，也不知道未来可能会发生什么，还需要在短时间做高质量高密度的医疗决策。这对于每一个家庭来说都是莫大的压力。
我记得很清楚，2024年10月份在办公室里，我接到了爸爸的电话，他怯生生的问我：“我是不是复发了“......
我是第一次感受到像我爸爸如此骄傲、严谨的工程师爸爸也有了怯懦，对未知的彷徨。
不行，我不能没有爸爸。
从那个电话过后，我大概经历了2周，高密度全方面的学习；毫不夸张地说，是边哭边学。学习路径是通过学习骨髓瘤的相关治疗指南，并根据指南上所显示的专家姓名，挂我在上海和苏州能看到的专家号。通过这种方式，1周内高密度去看不同医院的医生，了解最佳治疗方案，然后确认如何落地最佳治疗方案。
因为我们首次确诊时有骨旁髓外病变，且移植后复发时间短，因此属于高危人群。最终综合下来，医生认为我们若能进入到CAR-T治疗是当下最好的选择。
3、CAR-T的费用对于绝大多数家庭是昂贵的负担，那我能做什么?
我自己在医疗行业里工作，因此了解所有临床试验都需要向国家报备；且临床试验的成本奇高，对于任何一个医疗公司来说，开展临床试验都会是一个审慎的决定；特别是还未完成盈利的医疗公司，更是如此，可能会因为某个失败的临床试验，一个公司彻底关门。
我在国家的网站上查到了当时所有关于多发性骨髓瘤正在开展临床试验，把他们一个一个粘贴下来，并从样本量、临床数据追踪时间、临床的结果、以及公司实力这4个维度，来判断临床试验的质量。（如何搜索临床试验请看：手把手教你如何搜索多发性骨髓瘤的临床试验（包教包会）)
最终筛选后，比较适配我们情况的是驯鹿生物的BCMA CAR-T（伊基奥仑赛）试验组。在介绍页面了解到驯鹿在哪些医院/哪个医生有开展该项临床试验后，我就直接冲去挂了这个医院的医生门诊。
就有了之后我们与苏州大学附属第一医院傅老师的相遇。
到现在我还记得我们和傅老师的第一见面，是从我求她的助理医生给我一个加号条子开始的。那天加号后，我们等在最后看诊，上来就直奔主题，傅老师当时温和地对我们笑了。
我们很快就确定下来，可以进入临床试验的筛选，效率奇高。经过全面身体检查，试验组/对照组筛选等，最终我们进入了CAR-T试验组。
之后就是T细胞单采、桥接治疗，清淋及CAR-T回输.......到现在复查达到sCR，一切都像一场梦。
4、为什么我敢选临床试验？
1) 安全感来源：
我们参加的是上市后产品扩展适应症的临床试验，所以产品本身是已经上市后的产品，数据严谨性可循证，这增加了我们的安全感。
2）“三方同盟”模式：
如果我们不参加临床实验，是我的家庭单独面对这个疾病，在意这个结果的就是我们家人，对于医生和医院来说，我们并不是唯一。
但是如果我参加临床实验，医药公司、医生、和我的家庭是三个绑定在一起共同面对我爸爸的疾病，我爸爸获得很好的治疗结果是我们三方共同的目标。
3）隐形福利：
在后续参与临床试验的过程，也验证了我的猜想。我们加入临床试验后，有一位驯鹿派来对接的CRC临床监察员全程对接，作为家属我不太用担心住院有没有床位，药品去哪里领取，报告怎么拿等等；而且，和医生的很多沟通，都由这位CRC承担了，这节省了家属很大的心力。
另一方面，我们在这个过程中获得的临床资源是比较优质的。例如，我们桥接治疗使用的是进口药物；后期根据需要所进行的丙球输注，也是试验组付费的；同时，医生的监控安排非常严密，一点问题就安排住院检查；更重要的是任何治疗或检查费用，我们都没有太大压力，因为试验组会负责兜底。
5、最重要的心得：过滤杂音，抓住关键问题
在看病的过程中，有太多的信息：别的病患的经验，旁观者的建议，某些医生传递的指导，网上找到的观点，等等.......有太多分散但不立体的信息，会带给我们太多的杂音。
每个人生病的体验不同，每个人的家庭背景情况不一样，能调动的时间、人力和经济资源也不同；仅靠获取信息并不能帮你做出优质的决策，而是要自己内化，把信息融入自己的决策系统里，让自己有能力判断什么是关键问题（这个关键问题的定义非常重要），往往关键问题的解决让后面80%的问题都消失了。
6、黑暗中彼此照亮：病友是我们珍贵的战友
在给爸爸治病的过程中，我遇到了很多可爱的病友。
爸爸住进苏大附一病房的那段时间，我几次跑到隔壁病房串门，向一位2019年就接受过CAR-T治疗的病友请教“下一步该怎么办”。在我最茫然无助的时候，这位大叔给了我很多鼓励。
也有一位病友家属，和我在城墙下边走边聊他家一路治疗的经历。他处事果断，抓住关键问题的能力太让我惊艳了。
还有太多泰山崩于前而不倒的家属姐妹，大家都是平凡人，但是做了很多不平凡的事情。我非常幸运，能与大家结识，让我受益良多，是我黑暗中的光芒。
7、苦难的馈赠 —— 一个更强大的自己
我爸爸生病对我的一个重要的影响是，我发现我不再能躲在谁的背后。世界不会继续保持甜美幸福，我需要自己去承担。经历完这一切的今天，我相信我是有能力去面对一个未知的领域，快速学习知识，链接资源， 去尽我所能去接受最大化的信息和资源，检验关键信息的真实性，以便帮助自己做出更好的决策。
所以对我未来工作和人生其他决策上，我不再恐惧，也不会掩藏我的欲望，我就是想要去追逐美好的东西。
我相信看到这里的病友和病友家属，你们一路走到了这里，你也值得拥有美好的人生，因为你坚强又勇敢，担当又有爱！你值得很多的爱！
后记
在访谈结束后，我们都被这位思路清晰，坚强又温暖的时光小姐姐所深深打动。她能在短时间内抓住处理紧急事件的关键，并用强大的行动力迅速达成目标，这种从模糊的场景中逐渐摸出一条路径的冷静与果断，是难得的。和她聊天也很开心，情绪价值满满，是一个细腻又温暖的人。
同时，作为一名医疗行业的业内人员，她也阐述了关于临床试验可行性的不一样视角，让我们对临床试验这一过程有了更立体的理解。或许，这些也是分享这篇访谈的重要意义所在。
目前文中提到的二线进行BCMA CAR-T治疗试验组在临床试验登记与信息平台上显示的试验状态为进行中、招募中，且在全国多地多中心均有开展，8月时候我们做的相关临床试验信息简要指引中也有提到相关试验组编号，有兴趣了解的朋友可以自行搜索（正在招募的骨髓瘤相关临床试验信息简要指引 （2025年8月整理）），或者咨询Danna。
再次感谢时光分享她的故事，以及带来给我们的激励，也祝愿她们之后一切顺利。
小彩蛋：对了她就是上一次推文里我们在医药研发公司的重要人脉
我们在医药研发公司也有人脉啦！
（紧紧抱住大腿！）
采访：Momo子，Danna，天晴
排版：Momo子
编写、审核：时光、天晴
如果你也想参与《家人同行录》的分享，可以通过留言区简要叙述下你家的情况及想与家人们分享的主题，在骨髓瘤之家社群直接联系运营小组任一成员（@Momo子、@雨泽、@Danna、@天晴）亦可。
| 
发表于 2025-10-22 10:57:44
