骨髓瘤之家
骨髓瘤家人的自留地
作为骨髓瘤患者家属，我们和病友社群里的大家一样，时刻关注着骨髓瘤治疗领域的进展。4月26日，受红棉公益基金会的邀请，骨髓瘤之家组团参加了第五届陆道培医疗细胞治疗学术会（2025）（北京及周边的家人看过来：聚餐聊天+学习充电，两场线下交流会诚邀您的参与!）。
首先简要介绍一下本次大会上令我们印象深刻的细胞治疗技术：
1. CAR-T
CAR-T想必大家都不会太陌生了，毕竟我们骨髓瘤也已经有多款CAR-T产品上市了。
目前已经获批在三线后进展的患者中使用，也有二线甚至一线的临床试验在进行中。骨髓瘤之家也曾整理过CAR-T试验组全流程体验，可以参考以下流程：（CAR-T全流程体验（5）：CAR-T细胞回输后）
骨髓瘤领域的CAR-T靶点不断在开发中：
图：Candidate CAR-T cell receptors in multiple myeloma
除了已经商业化上市的BCMA成熟产品，GPRC5D靶点的CAR- T产品也是近来的热点。例如，徐州医科大学附属医院的案例显示，一名多次复发患者治疗后无进展生存期超过12个月，为“耐药困局”提供了新的破局思路，尤其是针对BCMA CAR-T治疗后复发进展的患者。
图：社群中准备二次CAR-T的病友经验分享
相关信息：靶向GPRC5D的CAR-T细胞注射液治疗复发/难治多发性骨髓瘤的临床试验
2. 通用型（异体型）CAR-T
通用型（异体型）CAR-T细胞疗法的发展也同样喜人，令人特别期待是否能让CAR-T产品由“天价的希望”变得更加“人人可及”。例如，通用型BCMA CAR-T不需要使用非患者自身的T细胞，而是采用健康的供体细胞大规模批量生产，单份成本可能仅为传统自体CAR-T的十分之一。同时，对于一些自身T细胞耗竭的患者来说，通用型的CAR-T产品提供了一种可行的治疗选择。 5月12日，科济宣布了一项关于CT0596（靶向BCMA的通用型CAR-T细胞注射液）的最新临床数据，在已完成首次4周疗效的5名患者中，3名患者达到了sCR或CR，初步展现出积极的安全性和有效性结果。
但是也需要注意，通用型CAR-T作为采用异体来源的T细胞制备的产品，可能会引起移植物抗宿主病（GVHD），输注治疗后可能会由于患者本身免疫系统对通用型CAR-T细胞的攻击，导致其治疗的持续性降低。
3. 体内CAR-T疗法（In-vivo CAR-T）
与上文其他类型的CAR-T均需要体外制备相比，体内CAR-T疗法（In-vivo CAR-T）是一种颠覆传统治疗模式的新型免疫疗法，其核心在于无需从患者体内提取T细胞进行体外改造，而是通过递送载体（病毒载体，或非病毒载体例如mRNA等）直接在人体内完成T细胞的基因重编程，使其表达嵌合抗原受体（CAR），从而精准识别并杀伤肿瘤细胞。
体内CAR-T疗法有望降低生产成本、缩短周转时间、并为患者提供更大的便利。但是由于体内环境复杂，对体内生成的CAR-T细胞的监测和控制难度较大，且生产工艺需要进一步提升，保证标准化及质量控制体系。
大家可以关注以下国内首个在RRMM患者中评价体内CAR-T疗法I期临床研究：NCT06691685（ESO-T01）。
4. CAR-NK （CAR NK细胞）
CAR-NK 细胞疗法是一种新兴的免疫治疗方法。通过对 NK 细胞进行基因改造，使其表达嵌合抗原受体（CAR），从而增强其识别和杀伤肿瘤细胞的能力。近两年有报道CAR-NK在骨髓瘤领域的一些安全性评估进展，具体的疗效还需要进一步验证。目前有一些骨髓瘤领域的CAR-NK试验在进行中，例如下图的I期试验：
5. CAR-M （CAR巨噬细胞）
顾名思义，CAR-M 细胞疗法是一种利用基因工程化改造的巨噬细胞治疗癌症的新方法，通过为巨噬细胞装备 CAR，使其能够精准靶向并吞噬肿瘤细胞。巨噬细胞可以明显地浸入肿瘤环境，对肿瘤细胞的吞噬能力更强，因此CAR-M也逐步进入研究者的视线，虽然目前临床研究还不多。
总结 ★ 细胞治疗是未来血液肿瘤精准治疗的有力武器，也是追求骨髓瘤治愈的重要发展方向。如何将细胞治疗从末线向前线推进，例如从三线推向一线，是很多研究者的心愿，也是治疗方案设计上的发展趋势。
本次大会上针对骨髓瘤相关议题的有两场讲座，分别为：
徐州医科大学血液病研究所的徐开林教授带来的《我国多发性骨髓瘤CAR-T治疗的现状与展望》
陆道培医院的张弦教授带来的《BCMA CAR-T在浆细胞疾病当中的应用》
之后骨髓瘤之家团队将对这两场讲座进行内容转录和整理，方便大家观看和阅读，敬请持续关注。
声明：本文中涉及的信息仅供骨髓瘤病友及家属交流参考，不作为治疗用药推荐，具体诊疗方案请遵从专业医生的意见或指导。
[color=rgba(0, 0, 0, 0.9)]撰文：Momo子 | 排版、审核：雨泽[color=rgba(0, 0, 0, 0.9)]
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发表于 2025-7-19 15:16:22
