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上个月， 国家药品监督管理局药品审评中心在官网发布了《单臂临床试验用于支持抗肿瘤药物常规上市申请技术指导原则（征求意见稿）》，本指导原则适用于抗肿瘤治疗性药物，不涵盖细胞治疗和基因治疗产品，旨在为以单臂临床试验作为确证性研究支持抗肿瘤药物常规批准提供技术建议。
这份指导原则是由国家药审中心化药临床部门牵头起草的，我们没能力去做专业层面的解读，但可以一起来划下重点，看看这份文件可能给骨髓瘤患者群体带来的积极影响。
关于单臂临床试验（Single Arm Trial，SAT），之前我们有简单介绍过（对照组、随机、开放、单臂、双盲…临床试验里的这些名词到底啥意思？），即所有入组的患者都使用同一种新药，不设对照组，疗效主要通过和过去的治疗数据做比较来评估。
过去，SAT的结果通常只能让新药“附条件上市”。比如易瑞欧®（埃纳妥单抗）用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤，就是基于全球关键II期单臂研究MagnetisMM-3以及中国单独的Ib/II期单臂研究MagnetisMM-8的具有临床意义的总体缓解率及缓解持续时间获得批准。意味着药企之后还必须完成更复杂的随机对照试验（Randomized Controlled Trial，RCT）来确证疗效，才能转为“常规批准”。而本指导原则的核心就是：
在极其严格的前提下，单臂临床试验的结果可以直接用于支持“常规批准”，大大缩短了新药全面上市的进程。
那这对骨髓瘤患者群体有哪些影响呢，主要有以下两点。
1、罕见与难治型肿瘤病友所需的药物研发、上市进度加快
指导原则特别强调，单臂临床试验作为确证性研究主要适用于“无法开展随机对照试验的肿瘤”，比如某些患者数量极少的罕见亚型（如高危细胞遗传学突变的难治性骨髓瘤）或泛肿瘤适应症。这意味着，针对这些群体很小但需求迫切的患者群体的新药，研发和上市速度将显著加快。对于疗效非常突出的新药，未来可能不再需要等待漫长的随机对照试验结果出来。只要在一个设计严谨的单臂临床试验中显示出足够强大且持久的疗效，就有机会更快地完成常规上市，让更多病友尽早用上。
2、参与临床试验的机会可能更多
药企为了满足新规中“组合式SAT”的要求（需要两个或多个SAT相互验证），可能会开设更多的临床试验队列，这无疑为骨髓瘤患者，特别是多线治疗失败后的患者提供了更多参与前沿治疗和获得潜在有效药物的机会。
当然，在以积极心态保持期待的同时，我们也要理解指导原则背后的科学严谨性。药审中心在细致的解释说明中也一再强调“以单臂临床试验作为确证性研究不是一种常规选择，且较为复杂。当申请人计划以单臂临床试验作为确证性研究时，应严格把握适用条件，并与药审中心及早研发策略、研究设计、随访时间等关键要素进行沟通交流”。
也就是说，不是任何单臂临床试验都能走通这条路，新药的作用机制要非常明确（比如平时大家讨论比较多的BCMA就是经过验证疗效比较明确的靶点），并且疗效数据很好，安全性也要可控。而且这样的单臂临床试验还要有高质量的历史数据作为对照，并且药审中心可能会要求更长的随访时间，以此确保疗效的真实性和持久性。
单臂临床试验虽然不设对照组，但药审中心发布的这份指导原则征求意见稿体现了监管部门在鼓励创新与保障患者用药安全的同时所做的努力，他们的专业监管仍会全力保障患者群体的权益，最终目的是让患者能更快地受益。
于骨髓瘤群体而言，这无疑也是一个利好政策。这项政策不是降低标准，而是为少数无法参与随机对照试验的病友提供了用上急需药物的新通道，对通过这个路径上市的药物我们要有信心并建立合理的预期，期待更多新药能借着这个政策早日来到骨髓瘤病友的身边。
附：《单臂临床试验用于支持抗肿瘤药物常规上市申请技术指导原则（征求意见稿）》全文
声明：本文中涉及的信息仅供骨髓瘤病友及家属交流参考，不作为治疗用药推荐，具体诊疗方案请遵从专业医生的意见或指导。
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发表于 2025-9-9 08:32:43
