二十年前，多发性骨髓瘤的中位总生存期约为 3 年，我们曾将此作为疾病的既定事实告知患者。而如今，患者生存期已有望超过 15 年。蛋白酶体抑制剂、免疫调节药物、抗 CD38 单克隆抗体、CAR-T 细胞疗法、双特异性抗体及抗体药物偶联物（ADC）彻底改变了该病的治疗格局。
目前已有约 20 种分属不同类别的药物获批应用，患者首次治疗后的缓解持续时间已大幅延长，梅奥诊所 Shaji K. Kumar 教授坚信，五年之后，将有相当比例的患者仅依靠初始治疗即可实现长期疾病控制。治疗范式正从「慢性复发性疾病」向部分患者的「治愈性治疗」转变。
本文即是他阐述的 2026 年多发性骨髓瘤的临床诊疗思路。
治疗决策框架：风险、虚弱状态与缓解深度
每一项骨髓瘤治疗决策都围绕两个核心变量展开：疾病生物学的侵袭程度（风险分层），以及患者对强化治疗的耐受能力（虚弱状态与器官功能）。第三个动态变量“缓解深度”则指导后续的维持治疗策略。
高危疾病的定义已发生演变。国际骨髓瘤学会（IMS）与国际骨髓瘤工作组（IMWG）更新了共识定义，这一调整基于治疗手段的长足进步，单一高危因素的预后权重已较以往显著降低。
现行定义要求：同时存在至少两种高危细胞遗传学异常；或存在单个独立高危畸变（如 17 号染色体短臂缺失，即 del (17p)）；或肌酐水平正常但 β₂微球蛋白升高。该修订认可了现有治疗已能有效克服单一高危因素，但合并多种异常的患者仍面临治疗挑战。
初诊适合移植的骨髓瘤患者：四药联合诱导为标准方案
对于初诊、适合接受自体造血干细胞移植（ASCT）的多发性骨髓瘤患者，2026 年的标准诱导方案为四药联合：抗 CD38 单克隆抗体（达雷妥尤单抗或艾沙妥昔单抗）+ 蛋白酶体抑制剂（硼替佐米或卡非佐米）+ 免疫调节药物（来那度胺）+ 地塞米松。
多项临床试验已证实，四药联合方案的缓解深度显著优于三药方案：总缓解率更高、微小残留病（MRD）阴性率更高，且无进展生存期（PFS）更优。最具代表性的数据显示：接受四药诱导序贯移植、再予两药维持治疗的患者，4 年无进展生存率约为 85%。二十年前我们告知患者中位总生存期仅 3 年，如今我们已实现 85% 的 4 年无进展生存率。
移植仍有必要吗？
每一代新型诱导疗法问世，都会引发这一疑问。最具参考价值的数据来自 DETERMINATION 等 Ⅲ 期临床试验 —— 该研究将患者随机分为 VRd 方案（硼替佐米 + 来那度胺 + 地塞米松）联合移植组与单纯 VRd 方案组。结果显示，移植的获益在高危患者中更为显著。尽管早期移植与延迟移植的总生存期（OS）无差异，但早期移植可带来更优的无进展生存期。
我的临床实践建议：我仍将自体造血干细胞移植视为一线治疗的核心组成部分，尤其针对高危患者。对于诱导治疗后获得深度缓解的标危患者，可与患者讨论延迟或暂不移植的可行性。但采集并冻存造血干细胞仍至关重要，以保留后续移植的选择权。
移植后维持治疗
所有适合移植的患者，最低标准的维持治疗为来那度胺单药。多项临床试验及荟萃分析证实，与观察等待相比，来那度胺维持可改善患者的无进展生存期与总生存期。对于高危患者，单用来那度胺通常不足，临床多采用硼替佐米联合来那度胺的双药维持方案。Cassiopeia 等试验数据显示，达雷妥尤单抗维持治疗可进一步提升无进展生存获益，而诱导阶段已使用达雷妥尤单抗的患者是否需加用该药维持，仍是现有临床试验正在探索的问题。
初诊不适合移植的骨髓瘤患者：四药方案同样成为主流
基于 MAIA 试验结果，达雷妥尤单抗 + 来那度胺 + 地塞米松（DRd 方案）曾是不适合移植患者的标准治疗，该研究证实 DRd 较来那度胺 + 地塞米松（Rd 方案）可显著改善无进展生存期与总生存期。
近期三项随机对照试验对比了四药与三药方案在不适合移植患者中的疗效：
• IMROZ 试验（艾沙妥昔单抗联合 VRd 方案）：无进展生存期显著改善
• CEPHEUS 试验（达雷妥尤单抗联合 VRd 方案）：结果与 IMROZ 试验高度一致
• BENEFIT 试验（DRd 方案联合或不联合硼替佐米）：四药方案疗效更优
上述研究均支持：对于耐受良好的不适合移植患者，四药联合治疗为优选方案。这些研究纳入了最高 80 岁的患者。在真实世界临床实践中，我遵循「存疑时先三药，耐受后加第四药」的原则：先启动三药治疗，确认患者耐受性良好后再加用第四种药物，这一策略对身体更虚弱的患者尤为适用。
复发骨髓瘤：免疫治疗带来革命性突破
首次复发阶段的治疗格局变化最为显著。我可以直言：免疫治疗在首次复发中展现的疗效，是骨髓瘤治疗史上前所未有的，甚至优于十年前初诊患者的最佳治疗效果。
首次复发中的双特异性抗体
TEC-3 试验评估了特立妥单抗（BCMA双抗）联合达雷妥尤单抗治疗首次复发患者的疗效，其 3 年无进展生存率达 83%。以往最优的达雷妥尤单抗为基础的三药方案，中位无进展生存期约为 3 年，而本研究中是 3 年时的无进展生存率，而非中位无进展生存期，这是极为显著的进步，同时该方案也带来了总生存期获益。
目前已有多款双特异性抗体获批或处于研发阶段。值得关注的是，不同药物的疗效高度一致：无论靶点为 BCMA（特立妥单抗、埃纳妥单抗）、GPRC5D（塔奎妥单抗）还是其他抗原，在多线经治患者中的总缓解率均稳定在 60%~70%；即使在四线及以上治疗中，中位无进展生存期也可达 12~18 个月。这种一致性表明，双特异性抗体这一治疗平台本身具有强大疗效，具体靶点的影响可能弱于作用机制本身。
首次及二次复发中的 CAR-T 细胞疗法
基于 CARTITUDE-4 试验结果，西达基奥仑赛（cilta-cel）已获批用于首次复发患者，该研究显示其疗效优于标准治疗。伊基奥仑赛（ide-cel）获批用于二次及以后复发的患者。两款产品均证实可改善无进展生存期，且总生存期呈获益趋势。
我的总体治疗策略：条件允许时，优先在双特异性抗体之前使用 CAR-T 细胞治疗。因为已有初步数据显示，既往接受过双特异性抗体治疗可能会影响后续 CAR-T 细胞的功能（反之，先使用 CAR-T 再用双特异性抗体则影响较小）。但现实局限在于，双特异性抗体在基层医疗机构的可及性远高于 CAR-T，后者需转诊至移植中心，这一物流障碍客观存在。随着细胞因子释放综合征（CRS）多为 1 级、可在门诊安全管控，双特异性抗体正逐步普及至社区肿瘤诊疗机构。
其他复发治疗选择
对于一线没用过 CD38 单抗的患者，CD38 单抗联合方案（达雷妥尤单抗 + 卡非佐米，或达雷妥尤单抗 + 泊马度胺）在首次复发中仍具良好疗效。不过随着达雷妥尤单抗向一线治疗前移，这类患者群体正在缩小。
玛贝兰妥单抗（BCMA ADC）联合方案，尤其是玛贝兰妥单抗联合泊马度胺或硼替佐米（DREAMM-7/8 试验）疗效优于双药方案。塞利尼索联合硼替佐米 + 地塞米松也是可选方案之一。
对于携带 t (11;14) 染色体易位的患者，维奈克拉联合方案可获得极高缓解率，应作为优先推荐。BCL-2 免疫组化（IHC）并非可靠的筛选指标，应基于荧光原位杂交（FISH）检测的易位状态选择用药。若患者同时合并 17p 缺失或 1q 扩增，维奈克拉治疗的缓解持续时间通常较短。
未来展望：迈向治愈与固定疗程治疗
我认为，我们正站在正式定义骨髓瘤「治愈」的关口。在近期的一次国际学术会议上，学界达成了一项工作定义：患者达到 10⁻⁶水平的 MRD 阴性，且在无后续治疗干预的情况下维持 MRD 阴性满 5 年，即可视为潜在治愈。
以下方向让我对治愈目标最具信心：
• 三特异性抗体：可同时结合三个靶点的分子，在更易普及的剂型下实现接近 CAR-T 的缓解深度与持久性，目前多款产品处于早期研发阶段。
• 下一代 CAR-T 细胞：包括双靶点 CAR-T（如同时靶向 BCMA 与 GPRC5D）、可分泌额外细胞因子的装甲化 CAR-T，以及体内持久性更强的新一代产品。下一代双特异性抗体与 CAR-T 疗法的疗效都将大幅提升。
• 固定疗程治疗：目标是从目前的持续维持治疗，转向有限疗程的联合治疗，以实现持久的 MRD 阴性缓解。强效一线四药方案联合强力免疫治疗巩固，有望实现足够高的 MRD 阴性率，使相当比例的患者可完全停止治疗。
随着免疫抑制治疗的缓解深度不断增加，支持治疗的优化，尤其是静脉注射免疫球蛋白（IVIG）感染预防、疫苗接种指导与抗病毒预防将变得愈发重要。
临床意义与实践要点
• 四药诱导方案（达雷妥尤单 + VRd 或艾沙妥昔单抗 + VRd）是适合移植与不适合移植初诊骨髓瘤患者的标准治疗；适合移植患者接受该方案序贯移植后，4 年无进展生存率约 85%。
• 自体造血干细胞移植仍具重要价值，尤其针对高危疾病；即使计划延迟移植，造血干细胞的采集与冻存也必不可少。
• 来那度胺维持是移植后的最低标准治疗；双药维持可为高危患者带来额外获益。
• DRd 方案（MAIA 试验）是不适合移植患者的经典标准；IMROZ 与 CEPHEUS 试验数据支持对体能状态良好的患者升级为四药方案。
• 特立妥单抗 + 达雷妥尤单抗（TEC-3 试验）：首次复发患者 3 年无进展生存率 83%，为里程碑式的免疫治疗成果。
• 条件允许时，优先选用 CAR-T，再考虑双特异性抗体。
• 双特异性抗体（靶向 BCMA、GPRC5D）总缓解率约 60%~70%，疗效稳定；在基层医疗机构的可及性正逐步提升。
• t (11;14) 患者：维奈克拉联合方案疗效显著；需基于染色体易位状态筛选，而非 BCL-2 免疫组化结果。
• 10⁻⁶水平下MRD 阴性且无治疗维持满 5 年，是骨髓瘤治愈的新兴工作定义；越来越多的患者可实现这一目标。
患者须知：对你治疗的意义
过去二十年间，多发性骨髓瘤的治疗发生了翻天覆地的变化。如今的患者可获得丰富的有效治疗手段：单抗、CAR-T 细胞、双特异性抗体药物等等，这些在疾病最初被认识时完全不存在。治疗目标正转向更深、更持久的缓解，对部分患者而言，目标已是治愈。
请向您的主治医生咨询 MRD 检测相关问题，了解疾病在分子水平是否可检测到，对治疗决策的指导意义正日益提升。如果您考虑或被推荐 CAR-T治疗，请尽早咨询专科转诊，转诊越及时，可选择的治疗方案越多。
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丹娜
骨髓瘤之家 社群负责人 各位家人好，我是丹娜，骨髓瘤之家的社群管理员，也是一名骨髓瘤病友家属。
从 2020 年初刚确诊时的天塌了，到陪父亲熬过复发、做完 CAR-T，如今看着他重新找回高质量的生活，我深知这条路有多难，但跌宕起伏的过程中也深刻验证了：绝望从来不是终点，而是希望的起点。
从求助、自助到助人的这几年，我接触了超过 2000 个骨髓瘤家庭，帮大家梳理病情、整理病历、分享前沿资讯、推介诊疗路径。如果你或者家人刚确诊骨髓瘤感到迷茫，或者治疗中遇到了坎儿，可以扫码加我微信申请入群交流。咱们群里有很多中老年病友家属，打字慢没关系，加了微信后时间方便的话，咱们直接语音慢慢说。
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内容制作整理、排版：雨泽 | 审核：丹娜
信息来源：
https://binaytara.org/cancernews/article/multiple-myeloma-in-2026
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