前段时间，人民日报健康客户端以《一群淋巴瘤患者的“翻盘”！他们用8年时间改写全球淋巴瘤诊疗指南》为题，报道了淋巴瘤之家与临床医生共同推动临床研究的故事。
这篇报道让很多病友第一次看到：患者群体不仅可以等待医学进步，也有可能成为推动医学进步的一份力量。
原文标题：一群淋巴瘤患者的“翻盘”！他们用8年时间改写全球淋巴瘤诊疗指南
媒体：人民日报健康客户端
记者：侯佳欣 张瀚允
过去的很多年里，面对血液肿瘤，病友们往往是被动的。我们只能在无助中等待新药上市，等待新疗法的出现。但淋巴瘤之家用8年的时间证明了一件事：患者不仅是医疗的接受者，更可以成为临床研究的参与者和推动者。他们通过收集淋巴瘤病友最迫切的需求，主动去寻找专业的科研单位和医院开展临床试验，并且把药企也拉进这个阵营里。这种“患者以合伙人身份与医生共创”的新模式，哪怕解决的只是一个小众、罕见的临床难题，对真真实实困在病痛里的家庭来说，也是能够救命的头等大事。
而对骨髓瘤之家来说，这个故事还有着另一层特殊的意义——淋巴瘤之家蹚过的这条路，也为骨髓瘤患者群体照亮了一种新的可能。
01
一项临床研究， 为什么值得患者组织参与？
报道中的故事，要从一种相对少见的淋巴瘤说起。
NK/T细胞淋巴瘤患者人数较少，长期以来受到的研究关注和资源投入相对有限。过去的治疗方案不仅毒性较大，一些患者还可能因为严重不良反应而难以完成整个疗程。
为了寻找一种更加低毒、高效的治疗方法，复旦大学附属肿瘤医院陶荣教授团队设计了GELAD方案。但一个新方案要真正成为可以被临床采用的治疗选择，仅有医生的设想还不够，还需要通过规范的临床研究来验证。
复旦大学附属肿瘤医院淋巴瘤科主任陶荣在问诊。受访者供图
困难也随之而来：患者人数少、分布散，研究者很难在短时间内找到足够的受试者；另一方面，患者即使有迫切的治疗需求，也未必知道哪里正在开展相关研究，更不知道自己是否符合入组条件。
2015年，陶荣教授受邀入驻淋巴瘤之家论坛，并通过平台发布研究招募信息。此后，符合条件的患者经过严格筛选陆续入组。从2016年开始，共有52名患者参与研究。
2021年，研究结果正式发表：试验组患者的4年总生存率达到94.2%，其中48名患者实现完全缓解。2024年，GELAD联合“三明治”式放疗方案被写入NCCN指南，成为国际推荐方案之一。
02
从研究启动到写入指南， 走了整整8年
这不仅是一项治疗方案的成功，也是患者、医生和患者组织共同完成的一次探索。
研究过程中，患者通过淋巴瘤之家及时反馈胰腺炎等不良反应，医生团队据此制作营养管理手册和指导视频，帮助患者更好地完成治疗。患者提供的真实体验，由此成为优化研究方案的重要参考。患者不再只是被研究的对象，也可以成为临床研究中的“合伙人”。
对“小众”患者来说，一次研究可能就是一条新路。
对于患者人数众多、市场规模较大的疾病，往往有更多企业、医生和研究机构持续投入资源。但对于罕见亚型、复发难治以及存在特殊并发症的患者，情况可能完全不同。
他们面临的问题也许只影响一个很小的人群，很难成为药物研发和临床研究优先关注的方向。但“小众”不等于“不重要”。对于身处其中的患者和家庭而言，这可能就是他们最迫切、甚至关系生死的问题。
淋巴瘤之家的经历告诉我们：当一个人的问题得不到回答时，它可能只是散落在病房和病友群里的一声叹息；当许多患者的相似经历被持续收集、整理和分析，问题就可能成为一条值得研究的临床线索。
患者组织能够做的，正是把这些分散的声音汇集起来。
一端连接患者最真实、最迫切的需求，一端连接有研究能力的医生和医院，同时争取企业及社会资源的参与。在符合医学伦理和研究规范的前提下，让那些过去不容易被看见的问题，有机会被听见、被研究，最终得到回答。
陶荣教授团队设计发起的研究自2016年开始，到2024年GELAD联合“三明治”式放疗方案被写入NCCN指南成为国际推荐方案之一，整整走了 8 年。
03 骨髓瘤病友， 也有许多等待回答的问题
多发性骨髓瘤的治疗手段正在不断丰富。从蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂、抗CD38单抗，到CAR-T、双特异性抗体、ADC 药物等新型免疫治疗，越来越多的新药和新方案进入临床。
但“有了更多治疗手段”，并不代表每一位患者面临的问题都已经得到解决。
在骨髓瘤之家的病友群和日常交流中，我们仍然会反复看到、听到这些问题：
• 有些复发难治患者已经接受过多线治疗，下一步还能选择什么？
• 有些患者因为高龄、身体状况或合并疾病，无法照搬常规治疗方案，是否有更适合自己的治疗路径？
• 面对CAR-T、双抗等新疗法，自己是否符合条件，又该到哪里了解相关临床研究？
• 发生感染、周围神经病变、血细胞减少等不良反应时，怎样在保证疗效的同时改善生活质量？
还有一些只发生在少数患者身上的特殊难题，因为病例不多、声音分散，至今没有受到足够关注。
这些问题，有的已经有了部分答案，有的仍存在争议，还有一些可能尚未真正进入研究者的视野。
过去，患者能做的常常只有等待：等待新药上市，等待新的研究结果，等待某一天出现更适合自己的治疗选择。
但现在，我们想试着向前再走一步——不仅等待答案，也参与寻找答案。
04
从“抱团取暖”到“参与研发”， 骨髓瘤之家准备做什么？
2011年，顾洪飞在霍奇金淋巴瘤痊愈后创立了淋巴瘤之家，身份从患者转变为组织者。成立初期，平台主要提供科普答疑与心理支持。但随着接触的深入，更多的“未被满足的需求”逐渐浮现。尤其是那些罕见亚型和复发难治的患者，往往没有现成的治疗方案，患者只能辗转于各大城市，在等待中焦虑煎熬，期盼新的治疗方案早日出现。 2026年8月，淋巴瘤之家创始人顾洪飞在第六届中国淋巴瘤病友大会上发言。受访者供图
当临床上没有现成的标准方案，当研究者尚未将目光投向这些“小众”困境时，顾洪飞开始思考：患者是否可以更主动地往前走一步？
如果找不到路，那就试着踏出一条路。
在复发难治中枢淋巴瘤领域，患者一旦对常规治疗耐药，往往面临治疗选择极为有限的局面。一次文献阅读中，顾洪飞注意到一篇关于白血病中枢复发、使用IL-6敲减CAR-T治疗的研究，随后主动将这篇文献分享给同济大学附属同济医院梁爱斌教授团队，并提出一个追问：既然对白血病有效且安全，是否适用于中枢受累的淋巴瘤？
同济大学附属同济医院血液肿瘤中心主任梁爱斌（右一）正在查房。受访者供图
当时，不少难治患者希望尝试CAR-T治疗，但中枢受累的患者因临床风险较高，往往被排除在治疗之外。“没有数据，医生不敢轻易尝试；没人尝试，就永远没有数据。这像是一个循环，阻碍了中枢淋巴瘤患者获得有效治疗。”顾洪飞回忆道。
这一追问，促成了医患双方对该方案在淋巴瘤领域可行性的深入探讨，并最终推动了IIT研究的启动。2025年，包括这项研究在内的四项CAR-T相关成果被美国血液学会（ASH）年会接收，其中一篇为口头报告。
骨髓瘤之家2019 年最初建立时，也只是希望让分散在各地的骨髓瘤病友能够找到彼此（我们为什么要做骨髓瘤之家，怎么做，做成什么样）。大家在这里交流就诊经历、分享治疗经验、学习疾病知识，也在最难熬的时候相互鼓励。科普、陪伴和支持，始终是骨髓瘤之家的基础，也是我们不会放下的事情。
但在此基础上，我们希望未来重点向前推进几项工作。
第一，把家人们反复遇到的问题收集起来
病友群里每天出现的提问、治疗过程中的真实困难、不良反应带来的困扰，以及复发难治患者尚未被满足的需求，都可能具有重要价值。
我们希望通过患者调研、需求征集和长期随访，把零散的个体经历整理成更加系统、清晰的问题。
不是每一个问题都能立即转化为临床研究，但只有先让问题被看见，才有机会找到解决它的人。
第二，帮助病友更精准、更快速地对接临床研究
临床研究信息往往专业、分散，而且有明确的入组和排除标准。很多病友看到了招募信息，却不知道研究是否适合自己；也有一些病友直到错过治疗窗口，才知道原来还有相关研究正在开展。
目前，在淋巴瘤之家的支持下，骨髓瘤之家已经开始尝试参与临床研究相关工作，帮助有需求的病友了解研究信息，并更精准、快速地对接正在开展相关临床试验的医院和研究团队。
在此，我们也想特别说明的是：对接不等于一定能够入组，更不意味着承诺治疗效果。患者是否符合条件，最终需要由研究团队依据方案严格评估；是否参与，也必须建立在充分知情和自愿选择的基础上。
骨髓瘤之家希望做的，是尽可能减少信息差，让病友在需要作出选择的时候，能够多看到一种经过规范评估的可能。
第三，让患者的真实体验进入研究过程
临床研究不仅需要检查结果和疗效数据，也需要患者对不良反应、身体变化和生活质量的及时反馈。
这些来自治疗一线的真实感受，能够帮助研究者发现问题、优化管理方式，也可能为下一步研究提供新的线索。
未来，在严格保护患者隐私、遵循知情同意和研究规范的前提下，骨髓瘤之家希望协助研究团队开展患者教育、沟通、随访和需求反馈，让患者的声音能够更加完整、准确地进入研究过程。
患者不是一个编号，也不只是检查报告上的一组数据。每一次真实反馈，都可能帮助医生更全面地理解一种治疗对患者意味着什么。
第四，推动更多社会保障资源关注骨髓瘤患者
除了治疗本身，长期疾病带来的经济压力也是许多骨髓瘤家庭绕不开的难题。
目前，相关带病体保险已经覆盖淋巴瘤和白血病患者，同为血液肿瘤，我们接下来的重要目标之一，就是积极链接资源，努力将带病体保险的覆盖范围也逐步拓展至骨髓瘤群体，帮助骨髓瘤患者家庭增强抵御长期治疗风险的能力。
这同样需要时间，需要真实数据，也需要患者、医疗机构、保险机构和社会力量共同参与。
05
我们更需要的， 不是一个人的奋力呐喊
临床研究是一件严肃、专业而且漫长的事情。
它不可能因为一次呼吁就立即启动，也不会因为患者组织参与，就能保证每一个问题都有答案。一个新的治疗思路，从提出问题、设计方案、伦理审查、患者入组，到完成随访、发表结果，最终影响临床实践，往往需要很多年。
淋巴瘤之家推动的那项研究，正是走过了8年的漫长道路，才最终被写入国际指南。
因此，我们今天谈“患者参与研发”，不是想制造一个宏大的口号，也不是许诺马上就要开展某项研究、这个研究一定能够成功。
我们真正想做的，是从一个个具体问题开始。
认真听见病友的需要，把相似的问题汇集起来；找到愿意研究这些问题的医生和专业机构；让患者能够充分了解并自主选择；在研究过程中做好沟通、反馈和支持；再用一步一步积累下来的证据，尝试推动改变发生。
一个患者的声音也许很微弱，但当许多声音以专业、有组织的方式汇聚起来，就可能成为值得关注的研究线索。
一个患者提供的治疗反馈也许无法改变什么，但当一群患者的真实经历被规范记录、持续分析，就可能帮助医生看到过去没有被充分认识的问题。
从最初的“抱团取暖”，到今天尝试“参与研发”，患者组织所承担的角色正在发生变化。它不只是一个交流和相互安慰的地方，也可以成为连接患者、医生、研究机构、企业和社会资源的桥梁。
淋巴瘤之家已经为我们蹚出了一条路。骨髓瘤之家或许才刚刚出发，但我们相信，骨髓瘤病友同样可以一步一步走出被动等待的孤岛。
未来，当我们征集患者需求、开展调研、发布临床研究信息或进行长期随访时，希望大家能够在充分了解的基础上积极参与，提供真实、完整的反馈。
也许我们提出的问题不会马上得到回答，也许一项研究需要几年甚至更久才能看到结果。但只要开始整理问题、汇集声音、积累数据、寻找同行者，我们就已经不再只是站在原地等待。
淋巴瘤病友能够努力做到的，骨髓瘤病友也可以一起努力去做到。
这条路不会轻松，也不会很快。但只要患者、家属、医生和所有愿意同行的人携起手来，从一个具体的问题开始，从一次真实的反馈开始，从帮助一位病友找到合适的研究机会开始，我们就有可能让那些曾经无人回答的难题，一点点被看见、被研究、被改变。
骨髓瘤之家愿意和每一位家人携手前行，我们一起加油！（每次都信心满满的鼓励大家，这次弱弱的鼓励下自己，不过分吧 ）
丹娜
骨髓瘤之家 社群负责人 各位家人好，我是丹娜，骨髓瘤之家的社群管理员，也是一名骨髓瘤病友家属。
从 2020 年初刚确诊时的天塌了，到陪父亲熬过复发、做完 CAR-T，如今看着他重新找回高质量的生活，我深知这条路有多难，但跌宕起伏的过程中也深刻验证了：绝望从来不是终点，而是希望的起点。
从求助、自助到助人的这几年，我接触了超过 2000 个骨髓瘤家庭，帮大家梳理病情、整理病历、分享前沿资讯、推介诊疗路径。如果你或者家人刚确诊骨髓瘤感到迷茫，或者治疗中遇到了坎儿，可以扫码加我微信申请入群交流。咱们群里有很多中老年病友家属，打字慢没关系，加了微信后时间方便的话，咱们直接语音慢慢说。
因为自己淋过雨，所以想为更多人撑把伞。前面的路，咱们一起努力走好，大家一定都能长长久久的，让我们一起功能治愈！
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声明：本文中涉及的信息仅供骨髓瘤病友及家属交流参考，不作为用药推荐，具体诊疗方案请遵从专业医生的意见或指导。
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