在骨髓瘤之家的社群里，一提到“髓外”这两个字，很多家人估计都会有一种不想听、甚至想略过这个话题的本能反应。因为平时大家聊得最多的，就是“怕髓外压不住”、“怕髓外进展太快”。确实，骨髓瘤细胞一旦不守规矩，跑出骨髓在身体其他部位（比如肝脏、淋巴结）长成了实体瘤块，往往意味着传统的药很难见效，病情凶险且极易复发。
不过关于髓外骨髓瘤的临床研究也有在开展，RedirecTT-1 研究结果显示，对于伴有髓外病变（EMD）且经历过多重耐药的复发骨髓瘤患者，使用两款单打能力都很强的“双特异性抗体”——塔奎妥单抗（Talquetamab）和特立妥单抗（Teclistamab）组成“双打组合”治疗髓外骨髓瘤，也打出了极高的总体缓解率！
顺便多说一句：这个研究是专门针对“耐药性真性髓外骨髓瘤”患者的，其他家人如果有兴趣当个知识储备了解就好，别给自己徒增焦虑。
看核心数据前，咱们还是照例先把几个让人不大好懂的医学黑话转化成日常大白话：
真性髓外骨髓瘤（EMD）： 骨髓瘤里的“大刺头”。骨髓瘤细胞不安分呆在骨髓里，跑到身体其他器官甚至皮下组织安营扎寨，长成了看得见、摸得着的实体肿块（“真性”也可以理解为是“独立髓外病变”，而非骨相关髓外）。
双抗（塔奎妥单抗+特立妥珠单抗）： 强力的“双打组合”。塔奎妥单抗（GPRC5D× CD3）+特立妥单抗（BCMA× CD3），两款双抗一起上，，对多发性骨髓瘤进行双抗原靶向治疗的强力打击。
总缓解率（ORR）： 这方案用下去，到底对百分之多少的人“管用”（能看到肿瘤明显缩小甚至消失）。
无进展生存期（PFS）： 咱们病友最盼望的“太平安稳日子”。从用药开始算起，到肿瘤再次变坏、长大之前，中途不用换药的这段时间。
这对双打组合战绩如何？
RedirecTT-1 研究纳入了90名真性髓外骨髓瘤且对多种治疗耐药的患者，其中包含18例 (20%) 既往接受过 BCMA CAR-T 治疗，8例 (9%) 既往接受过双特异性抗体治疗（用过 BCMA 或者 GPRC5D 靶点的不行）的。
剂量递增后塔奎妥单抗 + 特立妥单抗每两周一次皮下注射，中位随访时间是12.6个月。
面对以往方案和疗效有限的多重耐药髓外病变，这对双抗组合打出了 79% 的总缓解率。这意味着，近八成髓外病友用药后，髓外包块被实实在在地压制住了。
有效是一方面，大家更关心药效能撑多久。在那些获得缓解的的病友中，有 64% 的人缓解持续时间超过了 1 年。所有参与研究的患者用药 12 个月时，仍有 61% 的人病情没有恶化（无进展生存率），74% 的人依然健在（总生存率）。
还有个大家比较关心的问题，药效这么猛，受的罪多不多？可能是因为同时用了两种强力双抗，副作用确实也不少：
超过八成（87%）的病友出现了口腔症状（如味觉障碍、口干和吞咽困难），69% 有非皮疹性皮肤反应，78% 经历了细胞因子释放综合征（CRS）。
76% 的病友发生 3 级或 4 级不良事件（最常见为血液学事件）。
31% 的病友发生 3 级或 4 级感染，随访期间的10个死亡病例中，有5例是因为感染（其余 5 例被认为与研究治疗相关）。
不过只有 6% 的病友因非致死性不良事件停用其中一种或两种药物。
查了下这项研究的预计最终完成时间在今年 10 月底，希望后续会有更多新数据发布。
总结
不知道大家有没有这种感觉：在抗击骨髓瘤的路上，“有药用不起”固然让人发愁，但真正让人感到绝望和无助的，其实是走到某个路口，突然发现“没药可用”了。这篇文献最大的价值，就是直接驱散了这种无助感：即便是面对多重耐药+髓外复发，双抗联合方案依然能取得不错的疗效。
那破局的武器有了，接下来拼的就是咱们的身体素质。这套打法的药效猛，对身体的消耗也是实打实的。所以，平时把营养跟上、保持好战斗力真的特别重要！务必要把防感染的工作做足做好，绝不能在细节上将就。
抗击骨髓瘤越来越像一场接力跑，以后肯定还会有更多新药、新靶点、新疗法加入赛场。咱们的目标非常明确：不盲目焦虑，把身子骨养好，尽可能安安稳稳、有生活质量地等待更多新武器。
只要不下牌桌，就永远有翻盘的希望！
信息来源：
1.https://www.nejm.org/doi/pdf/10.1056/NEJMoa2514752
2.https://www.jnjmedicalconnect.co ... and-tecvayli-cohort
声明：本文中涉及的信息仅供骨髓瘤病友及家属交流参考，不作为用药推荐，具体诊疗方案请遵从专业医生的意见或指导。
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