听到FAST CAR-T，很多病友的第一反应都是：CAR-T本来是一项复杂的“私人定制”式治疗，多花点时间等待是必要的。现在制备得这么快，效果会不会也跟着打折？这个“快”究竟能为骨髓瘤患者群体带来什么？
在首届中国血液肿瘤病友大会骨髓瘤专场的沙龙环节，骨髓瘤之家患者服务负责人丹娜代家人们向上海交通大学医学院附属仁济医院血液科杜鹃教授抛出了这个非常直接的问题。
与此同时，在大会场外的专家采访区，杜鹃教授又围绕FAST CAR-T的制备特点、研究人群和临床探索作了更系统的介绍。
我们特意将杜教授的两段精彩解答进行了文字转录，希望帮助家人们全面认识 Fast CAR-T。
视频一｜沙龙现场问答
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丹娜：请问一下杜教授，因为LOKI家是“经典CAR-T”的受益者，那群里很多人在问FAST CAR-T。比如说弄叔，他就是做的BCMA/CD19的CAR-T（即AZD0120），然后听说制备时间大大缩短了，只要3到5天。我代大家问一个特别直接的问题：Fast CAR-T名字里有个“快”字，那效果打折吗？它适合什么样的患者？和传统CAR-T相比较，它的优势在哪呢？
杜鹃教授：这是个非常好的问题，我们说国内在CAR-T领域是非常引以为豪的，因为我们在国际上应该有些领域处于领先、甚至并跑和领跑的阶段。所以从工艺上呢，传统的BCMA靶点的CAR-T 让很多患者获益。但大家也可以看到，由于从原来临床研究一直到后面真实世界获批，它是对于多线复发之后，所以势必会存在着很多次治疗之后的淋巴细胞功能受到影响。
因为CAR-T的原理就是相当于用体内的免疫细胞（T 细胞），然后给它装上GPS定位系统（医学上叫CAR，嵌合抗原受体），装上了CAR的T细胞就变成了CAR-T细胞。而它要识别的靶点是我们体内骨髓瘤细胞特异性表达的，将它回输进去后嵌合抗原受体（CAR）与肿瘤细胞表面的抗原结合，可以去通过淋巴细胞再杀伤肿瘤细胞。所以如果从这个道理来讲，那么有些患者的淋巴细胞本身功能就不行，你再组装它都没法去制备。
FAST CAR-T它不是说疗效上打折，而是工艺上有它的优势。就是比我们传统的CAR-T制备4到6周的时间会缩短，但它虽然整个制备3到5天，但是它还有检测、放行的时间，通常可能需要两周。
所以我们可以想想，如果从制备时间上，一方面它可以节省我们回输的时间。就在这个期间有些患者也许他的指标还在涨，那么如果等到4到6周，这个周期就很长。而Fast它指的是快，它就可以快速的回输，就是可及性的提高。
第二个方面，就是在快速制备过程中，它可以让T淋巴细胞的功能保持更好的活力。所以从这个道理来讲，它的疗效会更好。
因为FAST平台这种CAR-T我们相对来说接触的比较早，在2019年就开启了临床研究，特别是双靶点（包括GPRC5D的靶点）都是基于Fast平台。一方面制备的确非常迅速，大概两周左右，最快的八天患者就可以回输，当然平均周期大概2到3周。另外它的疗效的确是非常不错，不管是对于我们经过多线复发的患者以及对于初诊高危的还有高龄的探索，都达到了非常深的缓解。
所以我想这种工艺上的优化，按照我们事物发展的规律，肯定是越来越好。
之家小笔记
3—5天：主要指细胞制备的时间。
平均周期2—3周：是指临床研究中从采集到回输所需的整体时间，具体时间仍会因实际流程而不同。
总结：“快”的是制备流程，不是把疗效“打折”。所节省出的这部分时间可以让有临床需求的骨髓瘤病友减少等待，让治疗更快接得上，同时还可以尽可能保留T细胞的活力。
视频二｜场外专家专访
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“骨髓瘤的确到了一个让我们非常欣慰的阶段，因为有太多的药物可以去选择。当然这些药物主要围绕着免疫治疗。在CAR-T细胞治疗方面我们国内还是引以为傲的。从我个人角度来说，在这方面研究应该说还是比较早，而且相对来说做了比较多的工作，特别是快速制备平台的FAST CAR-T，我想将来还是会帮到很多的患者。”杜鹃教授说。
FAST CAR-T：从“等4-6周”到“省2-4周”
传统CAR-T的制备周期是很多患者面临的实际问题——从采集到回输，通常需要4到6周。对于疾病进展较快的患者来说，缩短等待时间将意味着更多的治疗机会。
杜鹃教授解释了FAST CAR-T与传统CAR-T的核心区别：“FAST CAR-T通过快速制备，从采集到回输可能会节省2-4周，所以从可及性上肯定会更好。”
除了时间上的优势，FAST CAR-T在细胞质量上也有不同：“另外它的这种制备工艺会更好地保持淋巴T细胞的活力，效果可能会更好。”
临床数据：高危高龄患者，4年生存率超过80%
杜鹃教授团队在FAST CAR-T领域的研究起步较早：“FAST CAR-T我们在2019年最早开始临床研究，先后探索过对复发难治的患者，并在2021年开展了初诊患者的临床研究，不仅仅是对高危的适合移植的，还有高龄的。”
虽然目前入组病例数不多——“可能只有30个患者能够有机会入到这样的临床试验”——但杜鹃教授用“非常惊艳”来形容看到的结果。
“都是高危和高龄，到现在随访已经4年，总体的生存率可以达到80%以上，这个是优于既往我们现有临床常规方案的。”
双靶点：BCMA+CD19，全球同步推进
杜鹃教授还介绍了FAST CAR-T在靶点设计上的新进展：“目前基于双靶点BCMA和CD19的双靶点CAR-T，在全球都同步在开展临床研究。我们在今年的下半年和明年上半年，会开展首次复发以及初诊患者适合移植和不适合移植的CAR-T免疫治疗。”
杜鹃教授表示，“这些创新的疗法相信肯定会改变很多患者将来整体的预后，会大大提高他们的总体生存和生活质量。”
停药的可能性：部分患者已停药3-4年
对于患者最关心的“CAR-T之后能不能停药”这个问题，杜鹃教授给出了明确的回应：
“在复发难治患者的相关临床试验设计中，CAR-T之后并不安排维持治疗；在初诊患者研究中，也有一部分患者在接受CAR-T治疗后没有继续用药，目前已经停药3—4年。”
杜鹃教授也谈到，如果未来能看到患者停药5年仍维持良好状态，或许能够让人看到治愈的希望。（骨髓瘤之家注：这里的关键词仍然是“希望”，目前这些结果来自临床研究中的部分患者，并不是对所有患者的承诺，家人们不能据此自行停药或调整治疗）
信心比什么都重要
采访中，杜鹃教授特别强调了心态的重要性：“我们有句话说‘有信心不一定会赢，但没信心一定会输’，信心非常重要。”
她认为，骨髓瘤治疗取得的进步是实实在在的：“从治疗的现状来看，骨髓瘤有这么多新药，有这么多的临床医生和研究者都致力于这个领域，我们也的确对这个疾病有了更长足的进步和认识。”
对于患者如何面对疾病，杜鹃教授给出了建议：“一方面要积极配合，和医生之间做一个很好的沟通；另外要重视这个病，但是也不要被吓到；对于有的患者对这个病一点也不在乎的态度也是不行的，我们要保持一个相对比较好的度。但总的来说，乐观积极是非常非常重要的。”
杜鹃 教授
上海交通大学医学院附属仁济医院血液科 主任
• 2009年入选上海市“浦江人才”计划 • 2016年荣获第八届上海市青年科技英才 • 2023年“上海好医生”荣誉称号 • 2024年入选上海市东方英才拔尖项目 • 国际骨髓瘤工作组专家委员会委员（IMWG） • 亚洲骨髓瘤工作网委员（AMN） • 中华医学会血液学分会第十二届委员 • 上海医学会血液学分会委员 副主任委员
*本次大会由广州市红棉肿瘤和罕见病公益基金会、北京整合医学学会联合主办，北京红心相通公益基金会协办，感谢支持。
后记
从传统CAR-T的4-6周制备周期，到FAST CAR-T缩短2-4周；从复发难治患者到初诊高危、高龄患者的探索；从单靶点到BCMA/CD19双靶点——FAST CAR-T正在用更快的速度、更好的细胞质量，为更多骨髓瘤患者争取治疗机会。
新药越多，我们患者的底气越足。还有更多新药，正在路上。所以我们要一起，好好活着，活着就有希望。
丹娜
骨髓瘤之家 社群负责人 各位家人好，我是丹娜，骨髓瘤之家的社群管理员，也是一名骨髓瘤病友家属。
从 2020 年初刚确诊时的天塌了，到陪父亲熬过复发、做完 CAR-T，如今看着他重新找回高质量的生活，我深知这条路有多难，但跌宕起伏的过程中也深刻验证了：绝望从来不是终点，而是希望的起点。
从求助、自助到助人的这几年，我接触了超过 2000 个骨髓瘤家庭，帮大家梳理病情、整理病历、分享前沿资讯、推介诊疗路径。如果你或者家人刚确诊骨髓瘤感到迷茫，或者治疗中遇到了坎儿，可以扫码加我微信申请入群交流。咱们群里有很多中老年病友家属，打字慢没关系，加了微信后时间方便的话，咱们直接语音慢慢说。
因为自己淋过雨，所以想为更多人撑把伞。前面的路，咱们一起努力走好，大家一定都能长长久久的，让我们一起功能治愈！
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内容制作整理：孔雀河 | 排版：雨泽 | 审核：杜鹃教授
声明：本文中涉及的信息仅供骨髓瘤病友及家属交流参考，不作为用药推荐，具体诊疗方案请遵从专业医生的意见或指导。
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