每种药用到极致

Danna丹娜

目前，
临床上可用于治疗多发性骨髓瘤的药物越来越多。
这个现象告诉我们：
➀医学不断进步，给骨髓瘤患者带来更多希望，
让我们不再惧怕疾病的复发进展
➁迄今为止，没有任何一种药物或治疗能够彻底治愈多发性骨髓瘤，要不然，就没必要继续研发新药了。
因此，即便新药时代，
我们必须把每种有效治疗用到极致。

目前，国内骨髓瘤患者新药的可及性越来越好，
新药治疗几乎同步于国际，尤其是CAR-T细胞治疗。
我们回顾一下国内目前临床上可及的新药：
⑴蛋白酶体抑制剂：硼替佐米、卡非佐米、伊沙佐米
⑵免疫调节剂：沙利度胺、来那度胺、泊马度胺；
⑶单抗：达雷妥尤单抗；
⑷小分子药物：塞利尼索；
⑸Bcl-抑制剂：维奈克拉；
⑹CAR-T细胞治疗产品：伊基奥仑赛/福可苏。
还有很多新药正在国内开展临床试验，如新一代免疫调节剂、新型CD38单抗、不同类型CAR-T细胞治疗、抗体药物偶联物、多种不同类型的双抗等。

把每种药“用到极致”有三层含义。
一、对于每种治疗方案，一定规范用药，
确系判定无效或不能耐受时再进行合理调整。
比如，患者应用VRD方案治疗有效，但出现了I度的周围神经炎，这个时候不要调整用药，应该坚持下去；
如果出现II度神经炎，可将硼替佐米剂量适当下调、或改为周方案。

二、避免“这山望着那山高”。
多发性骨髓瘤患者个体差异很大，可能临床用药存在不同，即便同一方案，也存在治疗反应差异，不同患者之间没有可比性。
举个例子，患者甲用A方案获得完全缓解，
患者乙用B方案获得部分缓解，
那么，患者乙是不是应该换成A方案呢？
答案是否定的，只要有效，就应该坚持用下去。

三、足疗程治疗，避免治疗不足和过度治疗。
关于治疗不足和过度治疗，
这是一个比较模糊的概念。
无论新诊断患者还是复发难治患者，
都需要关注疾病平台期，
如果疾病还没达到平台期，那意味着治疗不足。
复发难治患者更需要避免治疗不足。
关于过度治疗，主要是对于新诊断患者而言，
尤其是不合并任何高危因素的标危新患者。
把每种药用到极致，要求我们必须注意规范化诊疗。
说的通俗点：“别觉得自己兜里有点钱就瞎造”，如果不知道节约、不懂得理财，很快就会花完。

一些患者固执地追求完全缓解，
短时间就更换了很多种治疗方案，
这是不懂得节约；
部分患者片面地认为，现在新药这么多，
CAR-T细胞治疗马上走进临床，
干嘛还去做自体移植?
这是不懂得理财。
商业化CAR-T细胞治疗产品的费用超过100万，
绝大部分患者无法负担得起。
客观地说，无论什么样的新药组合方案，
都无法百分百地实现所有患者的“持久、深度缓解”，
总有一小部分患者仅仅获得部分缓解甚至更低疗效，
还有一些患者深度缓解后快速复发进展；

现阶段，
我们还不能执迷于M蛋白阴性、残留病阴性；
可有些患者见不得“M蛋白阳性”和“残留病阳性”，不断更换不同新药去治疗，想方设法获得所谓的阴性，这就有可能导致过度治疗和新药滥用。

此外，一些患者单纯M蛋白由阴性转阳性、
或单纯血清游离轻链出现波动，
而没有其他任何临床症状，就再次开始全身化疗，
这些情况是需要非常慎重的，
不要和“规范化治疗”背道而驰。

之所以强调“规范”，
就是希望我们尽可能避免出现策略性的偏差。

我们必须谨慎地、尽可能规范地去应用，
无论初诊阶段还是复发进展阶段，
必须结合患者基础状况、病情特点、经济水平、
新药可及性等多个因素
去选择相对适宜的药物组合，
这是我心目中的“规范”治疗。